A terapia genética atua no DNA e corrige o defeito que causa a distrofia muscular de Duchenne. A progressão da doença pode levar à insuficiência respiratória e cardiomiopatia, que são causas comuns de morte. Alfredo Gonçalves Dias, arquivo pessoal de Goas/Elian Lima A família de Alfredo Gonçalves Dias luta na Justiça por R$ 18 milhões em tratamento para um menino de 9 anos que sofre de uma doença rara. A criança foi diagnosticada com distrofia muscular de Duchenne em 2022 e até o ano passado os tratamentos limitavam-se a cuidados paliativos para retardar a progressão dos sintomas. ✅ Clique e siga o canal g1 GO no WhatsApp A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa fraqueza e atrofia muscular progressiva. Mesmo com tratamento incluindo corticosteróides e fisioterapia, pode evoluir para insuficiência respiratória e cardiomiopatia, podendo levar à morte. A informação é do boletim médico de Alfredo emitido pela neurologista pediátrica Clara Gontizzo Camelo. Elian Lima, mãe de Alfredo, disse que ele começou a apresentar sintomas há dois anos. “Ele caiu muito. Estava pesquisando para ver o que era. Ele se abaixava para pegar as coisas e era mais difícil. Também tenho um filho mais novo que foi inteligente o suficiente para fazer algumas coisas”, disse ele. A mãe contou que, durante a busca, descobriu a doença e levou o menino para Brasília (DF) para fazer o teste. Só então o diagnóstico é confirmado. Alien diz que o menino começou a receber tratamento com corticoide, que melhorou seu quadro, mas é paliativo. “Tratamos ele com pediatra e consultamos neuropediatra duas vezes por ano”, relatou. A mãe disse que Alfredo também toma vitaminas e faz fisioterapia regularmente para controlar a doença. Segundo Alien Lima, surgiu em 2024 uma terapia genética que atua dentro do DNA, interferindo nos defeitos genéticos que causam doenças. Elividis é tratado com medicamentos importados e ainda não regulamentados pela Anvisa. Parecer do Núcleo de Apoio Técnico ao Poder Judiciário (NatJus) informou que não existe outro medicamento com efeito igual ao Elevidys, que custa R$ 3,2 milhões. A R$ 5,74 o dólar, o medicamento vale cerca de R$ 18,3 milhões. Elevidys Reprodução/Opinião NatJus Opinião NatJus sobre drogas Leia mais: Mãe de filho que trata doença que pode causar 200 crises convulsivas por dia tenta conseguir remédio à base de canabidiol na Justiça: ‘Vou lutar até acabar’ Rumble: Menina com doença rara ganha remédio milionário após decisão judicial ‘Osso de vidro’: Múltiplas fraturas, raras e sem cura: Veja os desafios de quem tem essa doença Elian conheceu o medicamento pelas redes sociais ao entrar em contato com outras mães de crianças que sofrem de DMD. “Ouvi falar de um mineiro que teve ótimos resultados e fomos lá fazer uma consulta. Agora só precisamos de dinheiro para comprar remédios”, afirmou. A mãe relatou que Elevidys atua na contenção dos sintomas da DMD, o que nenhum outro medicamento faz atualmente. Historicamente, as crianças com a doença viviam até a adolescência ou até os 20 anos, segundo publicação da Sociedade Paulista de Pediatria. No Processo Alfredo Gonçalves Dias, Arquivo Pessoal de Goiás/Eliane Lima, a família recorreu à Justiça em 31 de outubro de 2024 para pedir ao sindicato o fornecimento do medicamento. Segundo a advogada Ilja Maria Braz, o Supremo Tribunal Federal suspendeu a proibição do fornecimento de medicamentos com base na indicação no momento da introdução para crianças maiores de 7 anos. “No entanto, em junho de 2024, a FDA, que é a agência reguladora de medicamentos nos Estados Unidos, expandiu o folheto para que crianças a partir dos 4 anos de idade possam tomá-lo”, disse Ilja. Os defensores da família consideram injusto que crianças mais novas, que acabaram de receber um diagnóstico, possam ser tratadas e crianças mais velhas, que estão em fases mais avançadas da doença, não. “As crianças com esta síndrome perdem a capacidade de andar aos 10 anos, o Alfredo já tem 9 anos. É uma luta contra o tempo”, avaliou. Na tarde desta terça-feira (5), a Justiça negou o pedido de liminar da família para comprar o remédio sindical. No entanto, o advogado da família disse que apresentará queixa extraordinária ao STF para “reformar”. -analisar a situação dos filhos maiores”. Na tentativa de fazer e demonstrar a urgência do caso de Alfredo”, disse ao G1, a Advocacia-Geral da União (AGU) disse que ainda não foi intimada no processo. disse que, embora ainda não seja regulamentado pela Anvisa, o processo já está em discussão. A família de Alfredo mora na periferia do DF Segundo Elian, a prefeitura se uniu para ajudar na compra de medicamentos. crowdfunding para ajudar a arrecadar R$ 18 milhões “Precisamos muito do apoio das pessoas para conseguir isso, principalmente dos mais influentes. Ainda não temos 1% do valor”, disse Ma. A família arrecadou mais de R$ 38 mil até a última atualização deste relatório. Alfredo Alien Lima disse que Alfredo é um menino feliz que estuda, gosta de brincar e que quer tomar remédio para ser como as outras crianças. “Ele me disse que queria usar drogas para brincar de pega-pega em breve. Ele quer correr e pular, assim como os outros meninos”, descreveu a mãe.
