Os médicos disseram a ele que ele iria morrer. Então Ai salvou sua vida.

WASHINGTON – Há pouco mais de um ano, Joseph Coates foi informado de que havia apenas uma coisa para decidir. Ele queria morrer em casa ou no hospital?

Coates, então 37 e morando em Renton, Washington, mal estava consciente. Durante meses, ele estava lutando contra um raro distúrbio sanguíneo chamado Síndrome de Poemas, que o deixara com mãos e pés entorpecidos, um coração aumentado e rins fracassados.

A cada poucos dias, os médicos precisavam drenar litros de líquido de seu abdômen. Ele ficou doente demais para receber um transplante de células -tronco – um dos únicos tratamentos que poderiam colocá -lo em remissão.

“Eu desisti”, disse ele. “Eu apenas pensei que o fim era inevitável.”

Mas a namorada de Coates, Tara Theobald, não estava pronta para desistir. Então, ela enviou um e-mail implorando por ajuda a um médico na Filadélfia chamado David Fajgenbaum, que o casal conheceu um ano antes em uma cúpula de doenças raras.

Na manhã seguinte, o Dr. Fajgenbaum havia respondido, sugerindo uma combinação não convencional de quimioterapia, imunoterapia e esteróides anteriormente não testados como tratamento para o distúrbio de Coates.

Dentro de uma semana, o Sr. Coates estava respondendo ao tratamento. Em quatro meses, ele era saudável o suficiente para um transplante de células -tronco. Hoje, ele está em remissão.

O regime de drogas que salva vidas não foi pensado pelo médico ou por qualquer pessoa. Foi cuspir por um modelo de inteligência artificial.

Nos laboratórios em todo o mundo, os cientistas estão usando a IA para pesquisar entre os medicamentos existentes em busca de tratamentos que trabalham para doenças raras. A redirecionamento de medicamentos, como é chamada, não é nova, mas o uso do aprendizado de máquina está acelerando o processo – e pode expandir as possibilidades de tratamento para pessoas com doenças raras e poucas opções.

Graças às versões da tecnologia desenvolvida pela equipe do Dr. Fajgenbaum na Universidade da Pensilvânia e em outros lugares, as drogas estão sendo rapidamente reaproveitadas para condições, incluindo câncer raro e agressivo, distúrbios inflamatórios fatais e condições neurológicas complexas. E muitas vezes, eles estão trabalhando.

As poucas histórias de sucesso até agora levaram os pesquisadores a fazer a pergunta: quantas outras curas estão escondidas à vista?

Há um “tesouro de medicina que pode ser usado para muitas outras doenças. Nós simplesmente não tínhamos uma maneira sistemática de olhar para ela”, disse Donald C. Lo, ex -chefe de desenvolvimento terapêutico do Centro Nacional de Avançar Ciências Translacionais e uma liderança científica da Remedi4all, um grupo focado na redação de medicamentos.

“É essencialmente quase bobo não tentar isso, porque esses medicamentos já estão aprovados. Você já pode comprá -los na farmácia”.

Os Institutos Nacionais de Saúde definem doenças raras como aquelas que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Mas existem milhares de doenças raras, que afetam totalmente dezenas de milhões de americanos e centenas de milhões de pessoas em todo o mundo.

E, no entanto, mais de 90 % das doenças raras não têm tratamentos aprovados, e os gigantes farmacêuticos não cometem muitos recursos para tentar encontrá -los. Normalmente, não há muito dinheiro a ser ganho desenvolvendo um novo medicamento para um pequeno número de pacientes, disse Christine Colvis, que lidera programas de parceria de desenvolvimento de medicamentos na NCATS.

É isso que torna as drogas que reapromingam essa rota “alternativa atraente” para encontrar tratamentos para doenças raras, disse o Dr. Marinka Zitnik, professor associado da Harvard Medical School que estuda aplicações de ciência da computação em pesquisa médica. O Harvard Lab do Dr. Zitnik construiu outro modelo de IA para redirecionar drogas.

“Outras técnicas de descoberta de laboratório já colocaram redes de drogas no mapa”, disse Lo Lo. “Ai apenas coloca boosters de foguetes nisso.”

A redirecionamento é bastante comum em produtos farmacêuticos: minoxidil, desenvolvida como medicação para pressão arterial, foi reaproveitada para tratar a perda de cabelo. O Viagra, originalmente comercializado para tratar uma condição cardíaca, agora é usado como um medicamento para disfunção erétil. O Semaglutide, um medicamento para diabetes, tornou -se mais conhecido por sua capacidade de ajudar as pessoas a perder peso.

A primeira vez que o Dr. Fajgenbaum reaproveitou uma droga, estava na tentativa de salvar sua própria vida. Aos 25 anos, enquanto estava na faculdade de medicina, ele foi diagnosticado com um raro subtipo de um distúrbio chamado doença de Castleman, o que levou a uma reação do sistema imunológico que o levou à unidade de terapia intensiva.

Não existe uma maneira de tratar a doença de Castleman, e algumas pessoas não respondem a nenhum dos tratamentos disponíveis. O Dr. Fajgenbaum estava entre eles. Entre as hospitalizações e as rodadas de quimioterapia que ajudaram temporariamente, o Dr. Fajgenbaum passou semanas executando testes em seu próprio sangue, analisando a literatura médica e tentando tratamentos não convencionais.

“Eu tive uma percepção muito clara de que não tinha bilhões de dólares e 10 anos para criar um novo medicamento a partir do zero”, disse ele.

O medicamento que salvou a vida do Dr. Fajgenbaum foi um medicamento genérico chamado sirolimus, normalmente dado aos receptores de doação de rim para evitar a rejeição. A medicação manteve sua doença de Castleman em remissão por mais de uma década.

O Dr. Fajgenbaum se tornou professor na Universidade da Pensilvânia e começou a procurar outras drogas com usos desconhecidos. A pesquisa existente, ele percebeu, estava cheia de pistas negligenciadas sobre possíveis vínculos entre drogas e as doenças que eles poderiam tratar, disse ele. “Se eles estão apenas na literatura publicada, alguém não deveria estar procurando por isso o dia todo, todos os dias?”

Seu laboratório teve alguns sucessos iniciais, incluindo a descoberta de que um novo medicamento contra o câncer ajudou outro paciente de Castleman. Mas o processo era trabalhoso, exigindo que sua equipe examine “uma droga e uma doença de cada vez”, disse ele. O Dr. Fajgenbaum decidiu que precisava acelerar o projeto.

Em 2022, ele estabeleceu uma organização sem fins lucrativos chamada todas as cura, com o objetivo de usar o aprendizado de máquina para comparar milhares de medicamentos e doenças de uma só vez.

O trabalho semelhante a todos os curações está ocorrendo em outros laboratórios em todo o mundo, inclusive na Penn State e na Universidade de Stanford, bem como no Japão e na China.

Em Birmingham, Alabama, um modelo de IA sugeriu um paciente de 19 anos debilitado por um vômito crônico, tente álcool isopropílico, inalado pelo nariz. “Essencialmente, realizamos uma consulta que dizia: ‘Mostre -nos todos os tratamentos propostos que já houve na história da medicina para náusea'”, disse Matt May, professor da Universidade do Alabama em Birmingham, que lidera o instituto que desenvolveu o modelo.

O álcool “chegou ao topo da nossa lista”, disse May, e “funcionou instantaneamente”.

O modelo desenvolvido pelo Instituto do Prof May também previu com sucesso outros tratamentos: as anfetaminas normalmente usadas para tratar o transtorno do déficit de atenção hiperatividade aliviaram a paralisia periódica em crianças com um distúrbio genético raro. A droga de um Parkinson ajudou os pacientes com uma condição neurológica a se mover e a falar. Um medicamento comum da pressão arterial chamado guanfacina melhorou drasticamente a mobilidade de um paciente pediátrico com uma condição neurológica diferente.

Muitas drogas fazem mais de uma coisa, disse o professor. Seus recursos adicionais às vezes são caracterizados como efeitos colaterais. “Se você vasculhar drogas suficientes, acaba encontrando o efeito colateral que está procurando”, disse ele, “e então esse se torna o principal efeito”.

Na Universidade da Pensilvânia, a plataforma do Dr. Fajgenbaum compara cerca de 4.000 medicamentos contra 18.500 doenças. Para cada doença, os produtos farmacêuticos obtêm uma pontuação com base na probabilidade de eficácia. Depois que as previsões são feitas, uma equipe de pesquisadores pega por eles para encontrar idéias promissoras, depois realiza testes de laboratório ou se conecta a médicos dispostos a experimentar os medicamentos nos pacientes.

Em outros lugares, as empresas farmacêuticas estão usando a IA para descobrir medicamentos inteiramente novos, uma busca que tem o potencial de otimizar uma empresa que já vale bilhões.

Mas não é provável que a reaproveitção de drogas seja lucrativa para qualquer parte. Muitas patentes de drogas expiram após algumas décadas, o que significa que há pouco incentivo para as empresas farmacêuticas buscarem usos adicionais para elas, disse Aiden Hollis, professor de economia da Universidade de Calgary, com foco no comércio médico.

Uma vez que um medicamento se torna um dos milhares de genéricos aprovados pela Food and Drug Administration, ele normalmente enfrenta forte concorrência, diminuindo o preço.

“Se você usar a IA para criar uma nova droga, poderá ganhar muito e muito dinheiro com esse novo medicamento. Se você usar a IA para encontrar um novo uso para uma droga antiga e barata, ninguém ganha dinheiro com ela”, disse Fajgenbaum.

Para financiar o empreendimento, toda cura recebeu mais de US $ 100 milhões (US $ 133 milhões) em compromissos em 2024 do projeto audacioso da TED e da agência avançada de projetos de pesquisa para a saúde, uma agência do Departamento Federal de Saúde dedicada a apoiar possíveis avanços de pesquisa.

O Dr. Fajgenbaum disse que toda cura usará o dinheiro, em parte, para financiar ensaios clínicos de drogas reaproveitadas.

“Este é um exemplo de IA que não precisamos temer, que podemos estar realmente empolgados”, disse o Dr. Grant Mitchell, outro em todos os co-fundadores da Cure e um colega de classe da escola de medicina do Dr. Fajgenbaum. “Este vai ajudar muitas pessoas.” NYTIMES

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