Como a IA está a ajudar a resolver problemas laborais no tratamento de doenças raras

A biotecnologia moderna dispõe de ferramentas para editar genes e conceber medicamentos, mas milhares de doenças raras permanecem sem tratamento. O ingrediente que faltava há muitos anos, segundo os executivos da Insilico Medicine e da GenEditBio, era encontrar pessoas inteligentes suficientes para continuar a pesquisa. A IA está a tornar-se um multiplicador de poder que permite aos cientistas resolver problemas que a indústria há muito negligencia, dizem eles.

Falando no Web Summit Qatar esta semana, o CEO e fundador da Insilico, Alex Aliper, explicou o objetivo de sua empresa de desenvolver uma “superinteligência farmacêutica”. In silico recentemente “Ginásio MMAI”O objetivo é treinar modelos de linguagem de uso geral em grande escala, como ChatGPT e Gemini, para um desempenho tão bom quanto modelos especializados.

O objetivo é construir modelos multimodais e multitarefa que possam resolver muitas tarefas diferentes de descoberta de medicamentos simultaneamente com precisão sobre-humana, disse Alipar.

“Nós realmente precisamos desta tecnologia para melhorar a produtividade na indústria farmacêutica e resolver a escassez de mão de obra e de talentos nesta área, porque ainda existem milhares de doenças para as quais não existem tratamentos ou opções de tratamento, e há milhares de doenças raras que estão sendo ignoradas”, disse Alipar em entrevista ao TechCrunch. “Portanto, precisamos de sistemas mais inteligentes para resolver este problema.”

A plataforma da Insilico incorpora dados biológicos, químicos e clínicos para gerar hipóteses sobre alvos de doenças e moléculas candidatas. A Insilico afirma que, ao automatizar etapas que antes exigiam um grande número de químicos e biólogos, os pesquisadores podem explorar vastos espaços de design, projetar candidatos terapêuticos de alta qualidade e até mesmo reutilizar medicamentos existentes, tudo com custo e tempo drasticamente reduzidos.

Por exemplo, a empresa utilizou recentemente o seu modelo de IA para identificar se os medicamentos existentes podem ser reaproveitados para tratar a ELA, uma doença neurológica rara.

No entanto, os gargalos trabalhistas vão além da descoberta de medicamentos. Mesmo que a IA consiga identificar alvos e tratamentos promissores, muitas doenças requerem intervenção a um nível biológico mais fundamental.

GenEditBio faz parte da “segunda onda” de edição genética CRISPR, que move o processo desde a edição de células fora do corpo (ex vivo) até a entrega precisa dentro do corpo (in vivo). O objetivo da empresa é que a edição genética seja realizada simplesmente injetando o gene diretamente no tecido afetado.

“Desenvolvemos um ePDV exclusivo, ou veículo de entrega de proteína artificial, que é uma partícula semelhante a um vírus”, disse Tian Zhu, cofundador e CEO da GenEditBio, ao TechCrunch. “Aprendemos com a natureza e usamos técnicas de aprendizado de máquina de IA para explorar recursos naturais e descobrir quais tipos de vírus têm afinidade com determinados tipos de tecidos.”

O “recurso natural” ao qual Zhu se refere é a vasta biblioteca do GenEditBio de milhares de nanopartículas poliméricas não lipídicas e não virais exclusivas, essencialmente veículos de entrega projetados para transportar com segurança ferramentas de edição de genes para células específicas.

A empresa afirma que sua plataforma NanoGalaxy usa IA para analisar dados e identificar como as estruturas químicas se correlacionam com alvos teciduais específicos, como olhos, fígado e sistema nervoso. A IA então prevê quais ajustes podem ser feitos na química do veículo de entrega para entregar a carga sem desencadear uma resposta imunológica.

GenEditBio testa ePDV in vivo em um laboratório úmido e os resultados são realimentados na IA para melhorar a precisão da previsão para a próxima rodada.

A entrega eficiente específica de tecido é um pré-requisito para a edição genética in vivo, diz Zhu. Ela afirma que a abordagem da sua empresa reduz o custo dos produtos e padroniza processos que historicamente têm sido difíceis de escalar.

“Isso é como ter um medicamento pronto para uso (eficaz) para vários pacientes, tornando-o mais acessível e disponível para pacientes em todo o mundo”, disse Zhu.

Recentemente sua empresa Aprovado pela FDA Iniciar ensaio clínico da terapia CRISPR para distrofia corneana.

Lidando com problemas persistentes de dados

Tal como acontece com muitos sistemas baseados em IA, os avanços na biotecnologia acabarão por se deparar com um problema de dados. A modelagem de casos extremos na biologia humana requer dados de qualidade muito superior aos que estão atualmente disponíveis para os pesquisadores.

“Ainda precisamos de mais dados reais dos pacientes”, disse Alipar. “O corpus de dados é fortemente orientado para o mundo ocidental, onde é gerado. Penso que precisamos de fazer mais na região para ter um conjunto mais equilibrado de dados originais, ou dados reais, para que os nossos modelos também possam lidar melhor com eles.”

Aliper disse que o laboratório automatizado da Insilico gera dados biológicos em múltiplas camadas a partir de amostras de doenças em grande escala e os alimenta em uma plataforma de descoberta baseada em IA sem intervenção humana.

Zhu diz que os dados necessários à IA já existem nos humanos, tendo sido formados ao longo de milhares de anos de evolução. Apenas uma pequena porção do DNA “codifica” diretamente as proteínas, e o restante atua como instruções sobre como os genes funcionam. Essa informação tem sido historicamente difícil de ser interpretada pelos humanos, mas está se tornando cada vez mais acessível aos modelos de IA, incluindo esforços recentes como o AlphaGenome do Google DeepMind.

GenEditBio aplica uma abordagem semelhante em laboratório, testando milhares de nanopartículas de entrega em paralelo, em vez de uma de cada vez. O conjunto de dados resultante, que Zhu chama de “o ouro dos sistemas de IA”, é usado para treinar modelos e até mesmo apoiar colaborações com parceiros externos.

Um dos próximos grandes esforços de Aliper será construir gêmeos digitais de humanos para realizar testes clínicos virtuais, mas ele diz que esse processo “ainda está em seus estágios iniciais”.

“Estamos num patamar com cerca de 50 medicamentos. Aprovado pela FDA “Temos uma população envelhecida a nível mundial e as doenças crónicas estão a aumentar (…) A minha esperança é que dentro de 10 a 20 anos haja mais opções de tratamento para um tratamento personalizado”, disse Alipar.