Tecnologia de edição de genes CRISPR Nos últimos anos, demonstrou seu potencial revolucionário. Tratar doenças rarasAssim, Adaptar as culturas Tolerância de extremos das mudanças climáticas, ou Mude a cor Spider Web. Mas essa é a maior esperança Esta tecnologia Ajuda você a encontrar curas para doenças em todo o mundo Diabetes. Novas pesquisas estão apontando para essa direção.
Pela primeira vez, os pesquisadores conseguiram implantar células pancreáticas editadas por CRISPR em um homem com diabetes tipo 1, uma doença auto-imune na qual o sistema imunológico ataca células produtoras de insulina no pâncreas. Sem insulina, o corpo não pode regular os níveis de açúcar no sangue. Se nenhuma outras medidas foram tomadas para gerenciar os níveis de glicose (geralmente injetando insulina), isso pode causar danos aos nervos e órgãos, especialmente o coração, os rins e os olhos. Cerca de 9,5 milhões de pessoas em todo o mundo sofrem de diabetes tipo 1.
Neste experimento, as células editadas produziram insulina por vários meses após a implantação, sem a necessidade de tomar medicamentos imunossupressores para impedir que o corpo atacasse as células. A tecnologia CRISPR permitiu que os pesquisadores fornecessem camuflagem a células geneticamente modificadas para evitar a detecção.
Pesquisa publicada no mês passado New England Journal of MedicineAssim, Forneceremos instruções detalhadas passo a passo. Primeiro, as células das ilhotas foram coletadas do doador falecido sem diabetes e foram modificadas com a tecnologia de edição de genes CRISPR-CAS12B para evitar a resposta imune de pacientes diabéticos. Diz-se que essas células alteradas são “esgotamento imunológico”, explica Sonja Schrepfer, professora do Cedars Sinai Medical Center, na Califórnia, e co-fundador científico da SANA Biotechnology, que desenvolveu o tratamento.
Após 12 semanas, as células editadas foram implantadas nos músculos do antebraço do paciente, não foram detectados sinais de rejeição. (um Relatórios subsequentes Da Biotecnologia da SANA, observamos que as células implantadas ainda contornam o sistema imunológico do paciente após 6 meses.
Os testes realizados como parte do estudo documentaram que as células são funcionais. As células implantadas secretaram insulina em resposta aos níveis de glicose, representando uma etapa importante para controlar o diabetes sem a necessidade de injeção de insulina. Quatro eventos adversos foram registrados durante o acompanhamento dos pacientes, mas nenhum deles foi grave e estava diretamente ligado às células corrigidas.
O objetivo final do pesquisador é aplicar a edição de genes imunocamosos às células -tronco. Isso envolve ter a capacidade de replicar e se distinguir de outros tipos de células no corpo e, em seguida, direcionar seu desenvolvimento para células de ilhotas secretoras de insulina. “A vantagem da engenharia de células-tronco baixas imunes é que, quando essas células-tronco crescem e criam novas células, novas células também se esgotam imunológicas”, explicou Schrepfer. Cedar Sinai Q+a No início deste ano.
Tradicionalmente, era necessário suprimir o sistema imunológico do paciente implantando células estranhas em pacientes para que o paciente não fosse rejeitado. Isso representa riscos significativos, como infecção, toxicidade e complicações a longo prazo. “É frustrante para mim ver os pacientes morrerem de rejeição e complicações graves da imunossupressão, e decidi concentrar minha carreira no desenvolvimento de estratégias para superar a rejeição imune sem drogas imunossupressoras”, disse Schrepeffer ao Cedars Sinai.
Embora este estudo mostre um marco na busca de tratamento para diabetes tipo 1, é importante observar que este estudo não é suficiente para impedir que os pacientes controlem seus níveis de glicose com insulina injetada e envolva um participante que recebeu células por um curto período de tempo. Editoriais por diário Natureza Além disso, alguns grupos de pesquisa independentes dizem que falharam em seus esforços para garantir que os métodos da SANA forneçam células compiladas com a capacidade de evitar o sistema imunológico.
A SANA considerará realizar mais ensaios clínicos a partir do próximo ano. A possibilidade de transplantar células que foram modificadas para serem invisíveis para o sistema imunológico sem ignorar as críticas e as limitações do presente estudo abre um horizonte muito promissor na medicina regenerativa.
Esta história apareceu originalmente Conectado Em espanhol Traduzido do espanhol.
