em um passo Em direção ao uso mais amplo da edição genética, mais nítido Foi bem sucedido na redução dos níveis elevados de colesterol em um pequeno número de pessoas.
No ensaio, conduzido pela empresa suíça de biotecnologia Crispr Therapeutics, 15 participantes receberam uma única infusão destinada a desligar genes no fígado. ANGPTL3. Embora raro, algumas pessoas nascem com uma mutação neste gene que as protege de doenças cardíacas sem quaisquer efeitos adversos óbvios.
A dose mais alta testada neste estudo reduziu o colesterol LDL e os triglicerídeos “ruins” em uma média de 50% dentro de duas semanas de tratamento. Os efeitos duraram pelo menos 60 dias, a duração do estudo. Os resultados foram anunciados hoje na reunião anual da American Heart Association. Jornal Médico da Nova Inglaterra.
A tecnologia Crispr ganhadora do Prêmio Nobel é usada principalmente para: Lidando com doenças rarasMas estas últimas descobertas, embora ainda incipientes, contribuem para a evidência de que as ferramentas de edição de ADN também podem ser utilizadas para tratar doenças comuns.
“Este é provavelmente um dos maiores momentos no arco de evolução do Crispr na medicina”, disse Samarth Kulkarni, CEO da Crispr Therapeutics, à WIRED. A empresa está desenvolvendo a única terapia de edição genética aprovada no mercado. Kasjivitrata a doença falciforme e a talassemia beta.
Associação Americana do Coração estimativa Descobriu-se que aproximadamente um quarto dos adultos nos Estados Unidos apresentava níveis elevados de LDL. Números semelhantes resultam em triglicerídeos mais elevados. O colesterol LDL é uma substância cerosa no sangue que pode obstruir e endurecer as artérias ao longo do tempo. Os triglicerídeos, por outro lado, são o tipo de gordura mais comum no corpo. Altos níveis de ambos aumentam o risco de ataque cardíaco e derrame.
O ensaio de Fase I foi conduzido de junho de 2024 a agosto de 2025 no Reino Unido, Austrália e Nova Zelândia. Os participantes tinham entre 31 e 68 anos e apresentavam níveis descontrolados de colesterol LDL e triglicerídeos. O ensaio testou cinco doses diferentes de CRISPR IV, que levaram em média cerca de duas horas e meia para serem administradas.
“Estas são pessoas gravemente doentes”, disse Stephen Nissen, autor sênior e diretor acadêmico do Instituto do Coração, Vascular e Torácico da Clínica Cleveland, que confirmou de forma independente os resultados do estudo. “A tragédia desta doença não é apenas o facto de as pessoas morrerem jovens, mas também o facto de algumas pessoas terem ataques cardíacos e as suas vidas nunca mais serem as mesmas. Não podem voltar ao trabalho e desenvolvem insuficiência cardíaca.”
Um participante do estudo, um homem de 51 anos, morreu seis meses depois de receber a dose mais baixa do tratamento, que não estava associada à redução do colesterol ou dos triglicerídeos. Esta morte estava relacionada à sua doença cardíaca pré-existente e não foi devido ao tratamento experimental com Crispr. O homem tinha uma forma genética rara de colesterol alto e já havia passado por vários procedimentos para melhorar o fluxo sanguíneo para o coração.
