Conectado saúde Cume Na semana passada, o pioneiro de Harvard Biochemist e edição de genes, David Liu, disse que planeja relatar uma estratégia de edição de genes única que pode tratar muitas doenças não relacionadas ainda este ano. Ele chama isso de edição de genes terapêuticos protestando contra a doença.
“Parece um pouco louco, mas há um motivo muito bom de biologia molecular que pode ser realmente possível”, disse ele a uma platéia em Boston, interrompendo os detalhes.
Atualmente, a terapia de edição de genes está sendo desenvolvida para várias doenças raras e hereditárias. Um tratamento de edição de genes, chamado Casgevyaprovado e comercializado para tratar doenças das células falciformes e distúrbios do sangue relacionados chamados beta-talassemia. KJ Muldoon, um garoto nascido no início deste ano de um distúrbio genético fatal que muitas vezes faz com que a amônia se acumule no sangue, Terapia de edição de genes personalizada– Primeiro assistência médica.
Esses tratamentos funcionam visando mutações específicas associadas a essas doenças. No entanto, eles podem ser caros para se desenvolver e precisam ser projetados para uma população específica de pacientes. Como no bebê KJ, essas populações de pacientes podem ser muito pequenas. Sua condição, conhecida como deficiência de CPS1, afeta apenas uma pessoa no nascimento de 1,3 milhão de pessoas.
Liu prevê um futuro em que uma abordagem de edição de genes possa ser usada para várias doenças diferentes, independentemente de quais órgãos ou tecidos afetarão ou a causa genética. Ele diz que é necessário esse tipo de estratégia simplificada. Isso ocorre porque, coletivamente, existem tantas doenças raras que não é prático projetar cada tratamento. Uma organização de advocacia de doenças raras, genes globais estima que existem pelo menos 10.000 doenças raras que afetam mais de 400 milhões de pessoas em todo o mundo.
Foto: Bale Hutch
“As doenças genéticas gerais não são tão raras. De fato, é mais comum em muitos casos do que o câncer ou o HIV/AIDS”, disse Li. “Esses métodos são urgentemente necessários para tratar diretamente as causas raiz desses distúrbios genéticos”.
